Han utilizado un ratón transgénico patentado que produce la forma humana de la proteína FasL

PinCell, una empresa biotecnológica que desarrolla una terapia de primera clase para enfermedades cutáneas autoinmunes raras y debilitantes, anunció la finalización con éxito de dos estudios in vivo independientes de su candidato principal (PC111) utilizando un modelo de ratón transgénico patentado que expresa la forma humana de la proteína diana (FasL). PinCell es una empresa derivada de la Universidad de Módena y Reggio Emilia y recibió financiación inicial de Sofinnova Partners, una de las principales empresas europeas de capital riesgo con sede en París, Londres y Milán.

El anticuerpo monoclonal de PinCell, PC111, demostró su eficacia en el modelo de ratón neonatal pasivo pe600mphigus, considerado el patrón oro para probar tratamientos del pénfigo, una enfermedad cutánea rara y debilitante caracterizada por la formación extrema de ampollas en piel y mucosas. Utilizando el ratón transgénico patentado, el PC111 inhibió la producción de ampollas en al menos un 80%, confirmando estudios anteriores en modelos humanos in vitro y ex vivo de pénfigo. También se demostró que el PC111 neutraliza de forma dosis-dependiente el FasL humano en otro escenario in-vivo que implica el modelo hepático de Concanavalina-A, que induce una liberación aguda de FasL en la sangre.

"Se trata de un gran logro para la empresa", declaró el Dr. Antonino (Tony) Amato, Consejero Delegado de PinCell. "Proporciona por primera vez pruebas de concepto in vivo del efecto de PC111 en un escenario de enfermedad humanizada".

"Nos sentimos realmente satisfechos", declaró el Prof. Carlo Pincelli, fundador y Director Médico de PinCell. "Mediante el desarrollo de un modelo propio, hemos demostrado ahora que nuestro anticuerpo inhibe efectivamente la formación de ampollas al unirse específicamente a la diana humana".

"Es más, el modelo de ratón FasL humanizado podría resultar una herramienta valiosa para estudiar la implicación de la vía Fas/FasL en otras enfermedades en las que esta vía puede desempeñar un papel clave en el desarrollo y la progresión de la enfermedad", añadió el Prof. Pincelli.

Sobre el pénfigo El pénfigo es una enfermedad rara que afecta a unos 300.000 pacientes en todo el mundo. Desde un punto de vista conservador, un tratamiento basado en la PC111 sería beneficioso para más del 30 por ciento de esta población que presenta recaídas o es refractaria a los tratamientos de primera línea.

La terapia de PinCell será una alternativa a los esteroides o inmunosupresores actualmente prescritos o en fase de desarrollo. Al actuar a nivel de las células de la piel, el innovador modo de acción de PC111 contribuirá a reducir o evitar el uso de esteroides/inmunosupresores, al tiempo que mostrará un rápido inicio de acción.

Sobre PinCell PinCell es una empresa biotecnológica que se centra en una nueva vía patológica para desarrollar terapias antiinflamatorias de primera clase para el tratamiento de enfermedades cutáneas raras, graves y muy infratratadas. Con sede en Milán (Italia), PinCell fue fundada en octubre de 2008 como spin-off académica de la Universidad de Módena y Reggio Emilia por los profesores Carlo Pincelli y Alessandra Marconi, expertos mundiales en dermatología. PinCell recibió financiación inicial de Sofinnova Partners.

Para más información, visitar www.pincell.it

Sobre Sofinnova Partners Sofinnova Partners es una firma europea líder de capital riesgo especializada en Ciencias de la Vida. Con sede en París (Francia) y oficinas en Londres y Milán, la empresa reúne a un equipo de 40 profesionales de toda Europa, Estados Unidos y Asia. La firma se centra en tecnologías que cambian paradigmas junto a emprendedores visionarios. Sofinnova Partners invierte en toda la cadena de valor de las ciencias de la vida como inversor principal o clave, desde oportunidades en fases muy tempranas hasta empresas públicas en fases avanzadas. Ha respaldado a cerca de 500 empresas durante más de 48 años, creando líderes de mercado en todo el mundo. En la actualidad, Sofinnova Partners gestiona más de 2.000 millones de euros. Para más información, visitar: sofinnovapartners.com