Las enfermedades lisosomales o de depósito lisosomal se encuadran dentro de las llamadas enfermedades raras o poco comunes, caracterizadas por la deficiencia de enzimas en las células, lo que provoca alteraciones orgánicas, físicas y funcionales. En los últimos años, gracias a los avances médicos y farmacéuticos, el pronóstico de salud de las personas con enfermedad lisosomal ha mejorado sustancialmente, incrementándose su calidad y esperanza de vida
